Publicado em 9 dez 2017
Tezacaftor-Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis
Título do Estudo
Tezacaftor-Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis
Fonte
N Engl J Med 2017;337:2024-35
Desenho do Estudo
Estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, multicêntrico e placebo-controlado, com grupos paralelos (crossover), com o objetivo de avaliar eficácia e segurança da combinação tezacaftor-ivacaftor em portadores de fibrose cística (FC) com heterozigose para a mutação F508del e outra mutação de função residual da CFTR. Total de 248 pacientes com idade maior ou igual a 12 anos receberam tezacaftor-ivacaftor, monoterapia com ivacaftor ou placebo, randomicamente distribuídos em 6 sequências compostas de 8 semanas de intervenção e 8 semanas de washout. O desfecho primário foi a variação absoluta do VEF1 (em percentual do previsto) a partir do basal, com 4 e 8 semanas de cada período de intervenção.
Mensagens do Estudo
- A mediana variação do VEF1, em relação ao placebo, aferida por método de mínimos quadrados, foi de 6,8% para tezacaftor-ivacaftor e 4,7% para ivacaftor em monoterapia (p<0.001 para cada comparação).
- Escores de qualidade de vida, obtidos do domínio respiratório do Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R), também foram melhores nos grupos de tratamento ativo.
- A incidência de eventos adversos foi semelhante entre os três grupos de intervenção, a maioria leves ou moderados. A maioria destes eventos foram manifestações clínicas esperadas na FC e nenhum foi motivo de abandono do tratamento.
Limitações do Estudo
Não foram mencionados número de drogas usadas por cada paciente cialis generique (sobrecarga de tratamento), nem técnicas de avaliação de adesão ao tratamento.
Profa. Monica Firmida
